En un hito mundial, científicos israelíes utilizan terapia génica basada en ARN para detener el deterioro de la ELA
La ELA, también conocida como enfermedad de Lou Gehrig, es una afección neurodegenerativa fatal que afecta a las neuronas motoras, las células nerviosas que controlan el movimiento muscular.
Con el tiempo, la enfermedad causa parálisis gradual de todos los músculos del cuerpo.
Los pacientes suelen perder la capacidad de caminar, hablar, tragar y respirar, y a menudo quedan completamente paralizados, aunque conservan sus capacidades cognitivas.
“La mayoría de los pacientes fallecen entre tres y cinco años después del diagnóstico, debido a la parálisis de los músculos del diafragma y a la insuficiencia respiratoria”, afirmó Perlson.
En un estudio pionero, investigadores de la Universidad de Tel Aviv, liderando un extenso equipo internacional de científicos, afirman haber identificado una molécula de ARN capaz de detener el daño a las células nerviosas que causa parálisis en pacientes con esclerosis lateral amiotrófica (ELA).
La investigación fue dirigida por el Dr. Ariel Ionescu, el Dr. Lior Ankol y el jefe de laboratorio Tal Pery Gradus, en colaboración con el Dr. Amir Dori, neurólogo sénior y jefe de la Unidad de Enfermedades Neuromusculares del Centro Médico Israeli Sheba.
Entre los participantes adicionales se encontraban investigadores del Instituto Weizmann de Ciencias, la Universidad Ben-Gurión del Negev, tambien israelies, e instituciones de investigación de Francia, Turquía e Italia.
“Cuando añadimos una molécula específica de ARN a células humanas y modelos animales de ELA, las células nerviosas dejaron de degenerarse e incluso se regeneraron”, declaró el profesor Eran Perlson, de la Facultad Gray de Ciencias Médicas y de la Salud y de la Escuela de Neurociencia Sagol de la Universidad de Tel Aviv, en declaraciones a The Times of Israel.
Su estudio, publicado recientemente en la revista científica Nature Neuroscience, abre una nueva vía para el tratamiento de la enfermedad.
“Queríamos llegar a la raíz del problema de las causas de la ELA para poder desarrollar fármacos eficaces contra esta enfermedad incurable”, afirmó Perlson.
El equipo utilizó ratones modificados genéticamente como modelo biológico de la enfermedad.
Ahora, esperan utilizar este descubrimiento para ayudar a los pacientes con esta enfermedad mortal.
Actualmente hay unos 600 pacientes con ELA en Israel, según Efrat Carmi, directora ejecutiva de IsrALS, la Asociación Israelí de Investigación.
Bravo, Israel!!!!
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